Un innovador medicamento viviente, creado a partir de células y desarrollado en el Hospital Universitario La Paz de Madrid, ha logrado salvar la vida de ocho jóvenes que padecían una forma agresiva de leucemia linfoblástica aguda de tipo B, el cáncer infantil más común. Estos pacientes, todos menores de 24 años, se encontraban en estado crítico tras varias recaídas y la ineficacia de tratamientos convencionales. Este tratamiento experimental consiste en extraer células inmunitarias, modificarlas en el laboratorio para potenciar su capacidad de atacar el cáncer, y reintroducirlas en el organismo del paciente. El pediatra Antonio Pérez, líder de la investigación, presentó los resultados, que indican una tasa de supervivencia del 70% tras un seguimiento de más de un año y medio.
Lucía Álvarez, una joven gaditana de 15 años, estaba entre los pacientes que asistieron al evento junto a médicos y autoridades. Su historia se suma a la de numerosos jóvenes que están marcando un cambio en el panorama médico. Antes que Lucía, en 2012, Emily Whitehead, una niña estadounidense de 6 años, se convirtió en la primera paciente infantil en recibir esta terapia experimental, conocida como CAR-T. Desde entonces, miles de personas han sobrevivido gracias a tratamientos similares. Sin embargo, a pesar de los avances, solo la mitad de los niños con tumores agresivos logran sobrevivir con estas terapias.
Lucía y otros pacientes han recibido este nuevo tratamiento CAR-T de última generación, que modifica las células T de los glóbulos blancos para reconocer y atacar células cancerosas. En lugar de detectar solo la proteína CD19 en las células tumorales, esta versión avanzada también identifica la proteína CD22, lo que reduce las posibilidades de que el tumor se camufle y escape del tratamiento. Ocho de los once pacientes tratados pudieron ver cómo su cáncer se volvía indetectable en menos de un mes. Aunque este tratamiento es temporal y debe ser seguido por un trasplante de médula ósea, los resultados son prometedores: cinco de los jóvenes lograron someterse al trasplante tras recibir el tratamiento.
Los datos de supervivencia son significativos considerando que estos pacientes no contaban con alternativas viables. Los resultados se publicaron en agosto en la revista especializada eBioMedicine, aunque el equipo liderado por Pérez continúa trabajando en la investigación.
Lucía, diagnosticada con leucemia a los 17 meses, experimentó múltiples recaídas a lo largo de su tratamiento. Después de una serie de fracasos en las terapias convencionales, recibió el tratamiento CAR-T tándem y hoy lleva una vida normal, con planes de regresar a la escuela y estudiar Biología.
Existen actualmente ocho tratamientos CAR-T aprobados en la Unión Europea, incluidos el desarrollado en el Hospital Clínic de Barcelona, conocido como ARI-0001, que se creó en honor a Ariana Benedé. Estos ejemplos demuestran que es posible desarrollar terapias innovadoras en hospitales públicos a un costo mucho menor que los tratamientos comerciales, que pueden superar los 300,000 euros.
La Unidad CRIS de Terapias Avanzadas para Cáncer Infantil, dirigida por Antonio Pérez en La Paz, está a la vanguardia de esta investigación. A pesar de no recibir financiación similar a la del hospital londinense Great Ormond Street, donde Pérez se capacitó, sí cuenta con el apoyo de la Fundación CRIS Contra el Cáncer. Este año, la fundación presentó el caso de otro paciente, Mathías, un niño de 7 años que también logró la remisión completa de su enfermedad gracias al tratamiento CAR-T.
A nivel global, según la Organización Mundial de la Salud, aproximadamente 400,000 niños y adolescentes son diagnosticados con cáncer cada año. En España, se registran alrededor de 1,500 casos anuales, y aunque la supervivencia supera el 80% en países desarrollados, aún queda un largo camino por recorrer para que todos los niños tengan acceso a tratamientos efectivos. «Estoy muy contenta de poder estar aquí ayudando para que otros niños puedan recibir el tratamiento», concluyó Lucía Álvarez.
